“Slikken of stikken? Het kan ook anders”

Must Read! Zaterdag 24 juni verscheen een groot artikel over aHUS, Eculizumab en het Nederlandse behandelprotocol in NRC Handelsblad. Centraal staat de bijzondere samenwerking tussen artsen en patiënten en de leidende rol die Nederlandse nefrologen internationaal nemen in de behandeling van aHUS. In het artikel, geschreven door journalist Karel Berkhout, komt ook duidelijk het dilemma naar voren waar patiënten en hun behandelaars voor staan. Want minder vaak Eculizumab kan hoe dan ook betekenen dat patiënten weer ziek kunnen worden. Het betekent leren leven met onzekerheid. Is de aanpak een voorbeeld voor andere zeldzame ziekten? “Dat het bij ons werkt, wil nog niet zeggen dat het overal kan. Wel hopen we dat we artsen, onderzoekers en patiënten inspireren om op zoek te gaan naar wat wel kan en te vertrouwen op eigen kennis en ervaring – ook als dit lijnrecht tegenover de mening van een farmaceut staat.”, aldus Margreet de Vries, voorzitter aHUS Nederland.

 

aHUS Nederland roept op tot voorwaardelijke toelating Eculizumab tot het basispakket

Het Zorginstituut verzocht aHUS Nederland op 31 mei jl. om een reactie te geven op de conceptrapporten die haar Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) opstelde. In onze reactie roepen wij op tot voorwaardelijke toelating van Eculizumab voor een periode van vier jaar tot het basispakket. De WAR vergadert in augustus of september over de ontvangen reacties en stelt naar aanleiding daarvan hun definitieve rapport op. Dit rapport wordt vervolgens besproken in de Algemene Commissie Pakket, die weer een advies uitbrengt aan het Zorginstituut. Lees hier meer over de procedure

Zoals ook in beoordelingstrajecten van andere medicijnen analyseerde men ook hier de door de fabrikant Alexion opgeleverde dossiers over de effectiviteit (farmacotherapeutisch rapport) en de kosteneffectiviteit (farmaco-economisch rapport). Tegen de richtlijn van het Zorginstituut in betekent dit, in het geval van Eculizumab bij aHUS, dat de Wetenschappelijke Adviesraad geen oordeel heeft kunnen vormen over het gebruik van dit medicijn in de Nederlandse praktijk. Ten eerste komt dit omdat fabrikant geen beschikking heeft over gegevens uit de Nederlandse behandelpraktijk. Ten tweede onderschrijft de farmaceut het Nederlandse behandelprotocol niet. Alle kosteninschattingen in het rapport komen daardoor circa 75% hoger uit dan de werkelijke kosten. Volgens het Zorginstituut is het niet mogelijk dat de WAR zélf het initiatief neemt om onderzoek te doen om zo een goed en realistisch beeld te krijgen van de Nederlandse praktijk. Gelukkig is het Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten pro-actief en start het een onderzoek waarmee zij in vier jaar denken te kunnen aantonen dat de behandeling van aHUS met Eculizumab kosteneffectief kan zijn door een kostenreductie van 75%. In die vier jaar dient het medicijn dan voorwaardelijk toegelaten te worden tot het basispakket.

Margreet de Vries, initiatiefnemer van aHUS Nederland: “Je ziet het pas, als je het merkt”, zou Johan Cruijff gezegd kunnen hebben. Maar echt, bureaucratie bestaat! Ondanks gesprekken, e-mails en telefonisch contact blijft het Zorginstituut vasthouden aan niet bestaande richtlijnen die volgens hen zeggen dat zij zelf niet op zoek kúnnen naar informatie, maar dat de input van de fabrikant leidend moet zijn. Met onze reactie hopen we hen in te laten zien dat er meer ruimte in hun richtlijnen zit dan zij zelf willen zien.”

Lees hier de reactie van aHUS Nederland

Nierpatienten Vereniging Nederland (NVN) roept op tot zorgvuldige procedure rond herbeoordeling

Nierpatienten Vereniging Nederland (NVN) roept op tot zorgvuldige procedure rond herbeoordeling

7 juli 2016

In een brief aan Zorginstituut Nederland (ZiN), roept NVN-directeur Hans Bart op tot een meer zorgvuldige procedure van de herbeoordeling van het medicijn Eculizumab. Ook reageert hij in scherpe bewoordingen op de communicatie rond deze procedure. de NVN aHUS Nederland vroeg via social media ook al aandacht hiervoor.

Bart gaat onder andere in op de column van ZiN-medewerker Martin van der Graaff op pagina 9 van het juni nummer van Zorginstituut Magazine.

aHUS Nederland deelt de zorg van Bart, onder andere, over de onzorgvuldigheid van de communicatie en ziet dan ook uit naar de formele reactie van ZiN op de brief van de NVN.

aHUS Nederland stuurt brief aan de Wetenschappelijke Adviesraad

Stichting aHUS Nederland stuurde vandaag een open brief aan de leden van de Wetenschappelijke Adviesraad ten behoeve van hun vergadering om maandag 23 mei aanstaande. Deze vergadering is essentieel voor het uiteindelijke advies, omdat het gaat over de kosteneffectiviteit van Eculizumab. Het vermoeden is dat de leden van de WAR niet beschikken over de meest actuele Nederlandse gegevens omdat zij zich moeten baseren op een rapport van de farmaceut. Het is een vermoeden, want de stukken zijn niet openbaar. Echter, een vergelijkbaar rapport van de farmaceut voor hetzelfde medicijn, maar voor een andere ziekte (PNH) werd door de Wetenschappelijke Adviesraad afgedaan als methodologisch onvolledig en onjuist. Dit is bepalend geweest voor het negatieve advies over PNH & Eculizumab dat deze week werd uitgebracht aan de minister.

Waarom is Soliris zo duur?

Nieuws kunnen we dit niet noemen, een artikel in de Belgische krant De Morgen uit 2013. Actueel is het wel. Opvallend is ook het verschil in prijs tussen Nederland en België. België betaalt 250.000 euro per patiënt per jaar. De behandelrichtlijn van het Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten van het Radboud UMC volgend, komen we in Nederland uit op een bedrag van 138.000 euro per patiënt per jaar. Verder pleit de auteur, in navolging van topwetenschappers Aaron Kesselheim en Jerry Avorn, farma-epidemiologen aan Harvard, ervoor om gebruik te maken van de wetgeving op onteigening van privé-eigendom als het algemeen belang dit vereist. Wanneer te hoge medicijnprijzen de gezondheid van patiënten of de stabiliteit van het zorgsysteem in gevaar brengen, kan de overheid dwanglicenties toepassen. Het patentrecht laat blijkbaar toe dat de overheid een licentie (tijdelijk?) aan een andere producent kan geven die goedkoper kan produceren. Dit lijkt ook een veel sterker en moreel toelaatbaar onderhandelingsuitgangspunt dan over de ruggen/levens van patiënten dreigen een medicijn niet meer te vergoeden. Op z’n minst een verkenning waard!

Nieuw medicijn tegen aHUS naar fase 3 voor goedkeuring in de Verenigde Staten

De Amerikaanse Farmaceut Omeros bracht goed nieuws naar buiten deze week. Zij zijn bezig met de ontwikkeling van een nieuw medicijn tegen aHUS. Een welkome concurrentie voor Alexion, die kan helpen om de prijs naar beneden te krijgen. Hun medicijn OMS721 is inmiddels toegelaten tot fase 3 van het toelatingsproces in de Verenigde Staten. Volgens de website van de Amerikaanse Voedsel- en Warenautoriteit (FDA – Food and Drug Administration) betekent dit dat er bewijs is geleverd dat het medicijn werkt bij mensen. In fase 3 moet het medicijn vervolgens op grotere groepen mensen worden getest. Meer informatie over de verschillende fasen van het toelatingsproces is hier te vinden. Hoe lang dit proces nog duurt voor daadwerkelijke toelating in de Verenigde Staten en vervolgens in Europa is niet duidelijk te vinden op de website van de FDA. Maar we zoeken het uit. Het is in ieder geval de laatste testfase voordat een aanvraag kan worden gedaan voor toelating. Dus ze zijn dichtbij!